双剑合璧-双碱基基因编辑工具的开发与应用

文献类型: 中文期刊

第一作者: 谢龙

作者: 谢龙;左二伟;杨辉

作者机构:

期刊名称: 生命的化学

ISSN: 1000-1336

年卷期: 2020 年 006 期

页码: 981-983

收录情况: CSCD

摘要: 单碱基突变是人类遗传疾病主要致病原因之一.通过CRISPR/Cas9结合NHEJ或者HDR方式修复碱基突变的方法,已经在动物模型上实现了治疗类人遗传疾病的目的.但在CRISPR/Cas9介导的修复方法中,同时在大量细胞诱导产生的DNA双链断裂有可能导致基因组的异位、倒位、激活原癌基因(如p53)异常表达等潜在问题,并对基因组

分类号: Q78

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