帕米膦酸二钠治疗儿童成骨不全症的疗效和安全性分析

文献类型： 中文期刊

第一作者： 周瑞欧

作者： 周瑞欧;季欢欢;贾运涛

作者机构：

关键词： 成骨不全症;帕米膦酸二钠;儿童;罕见病

期刊名称： 中国现代应用药学

ISSN： 1007-7693

年卷期： 2023 年 40 卷 022 期

页码： 3124-3128

收录情况： 北大核心 ; CSCD

摘要： 目的 回顾性分析帕米膦酸二钠(pamidronate,APD)治疗儿童成骨不全症(osteogenesis imperfecta,OI)的疗效和安全性.方法 选取2014年1月1日—2023年6月30日重庆医科大学附属儿童医院首次使用APD的儿童患者为研究对象,比较治疗前后的生长发育情况、骨代谢和生化指标改善情况、骨密度(bone mineral density,BMD)和骨折变化,以及不良反应(adverse drug reactions,ADR)发生情况.结果 共纳入14例患儿,中位年龄为5.16岁.所有患儿无论治疗持续时间长短(1,2年及≥3年),与治疗前相比,身高、体质量、腰椎BMD均显著提高,年平均骨折次数显著下降,差异有统计学意义(P<0.05);治疗1年后,碱性磷酸酶(alkaline phosphatase,ALP)显著增加(P=0.024);治疗2年后,总25-羟维生素D3(T-25OHD3)明显提高(P=0.014);治疗3年后,身高Z值明显改善(P=0.036).最常见ADR为发热、骨骼肌肉疼痛、低钙血症和低磷血症等.结论 OI患儿接受APD治疗的耐受性良好,腰椎BMD和BMDZ值增加,骨折率降低,生长发育改善.

分类号： R969.4

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